[더밸류뉴스=권소윤 기자]

JW중외제약(대표이사 신영섭 함은경)의 A형 혈우병 치료제 헴리브라가 소아 환자를 대상으로 한 대규모 메타분석(양적 통계 연구 기법)에서 낮은 출혈 빈도와 안정적인 안전성 지표를 다시 한 번 입증했다.

JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라' [이미지=JW중외제약]JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(성분명 에미시주맙)의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성을 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 4일 밝혔다.

이번 연구는 그리스 아테네의 콘스탄티나 볼루(Konstantina Bolou) 국립카포디스트리아스대 의과대학 교수 연구진이 수행했다. 연구진은 헴리브라 예방요법을 적용한 기존 18개 연구를 통합해 소아 A형 혈우병 환자 720명의 임상 데이터를 분석했다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자의 기능을 모방하는 이중특이항체 기반 치료제로, 제8인자 억제항체 보유 여부와 관계없이 사용할 수 있는 A형 혈우병 치료제다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 유지되는 것이 특징이다. 국내에서는 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐으며, 2025년 9월 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록과 소아용 필수의약품목록에 등재됐다.

메타분석 결과 헴리브라를 투여한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 나타났다. 장기적인 장애 위험과 직결되는 관절 출혈의 유병률은 5.4%에 그쳤다.

안전성 지표에서도 의미 있는 결과가 확인됐다. 중증 합병증으로 분류되는 두개 내 출혈(ICH)은 분석 대상 전반에서 보고되지 않았다. 기존 제8인자 치료제를 사용하던 25세 미만 소아·청년 환자를 대상으로 한 과거 45개 연구 메타분석에서는 두개 내 출혈 발생률이 환자 1000명당 연간 7.4건 수준으로 추정된 바 있다.

헴리브라에 대한 항제약물항체(ADA)는 5건 보고됐으나, 이로 인한 임상적 효능 저하는 확인되지 않았다.

연구진은 “과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈 발생이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다”며 “연간 출혈 빈도(ABR) 0.5회 등을 바탕으로 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 변화시켰다”고 평가했다.

 

JW중외제약은 A형 혈우병 환자의 치료 환경 개선과 치료 접근성 제고를 위해 임상 근거 축적을 지속할 계획이다.

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