[더밸류뉴스=권소윤 기자]

GC녹십자(대표이사 허은철)가 중증 헌터증후군 치료를 목표로 개발한 뇌실투여형 치료제 ‘헌터라제 ICV’에 대해 페루에서 품목허가 절차에 착수했다.

GC녹십자 본사 전경. [사진=GC녹십자]

GC녹십자는 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 환자 두개골에 디바이스를 삽입한 뒤 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료제로, 전신 투여로는 치료 효과가 제한적이었던 중추신경계 증상 개선을 목적으로 개발됐다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상과 인지 저하 등이 나타나는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다.

헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증형으로 알려져 있다. 질환이 진행되면 인지 기능 저하와 함께 기대 수명이 짧아지는 특성이 있어, 이러한 환자군에서 약물을 뇌실에 직접 전달하는 치료 방식은 치료 효과를 높이는 핵심 요인으로 평가된다.

실제로 일본에서 진행된 임상시험 결과, 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질로 알려진 헤파란 황산을 유의미하게 감소시켰다. 환자의 지적·신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령은 개선되거나 안정화되는 경향을 보였다.

5년간의 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치는 낮은 수준으로 유지됐다. 인지 기능의 퇴행이 지연되거나 일부 환자에서는 인지 개선 효과가 확인됐다.

헌터라제 ICV는 현재 일본과 러시아에서 상업 판매가 이뤄지고 있다. GC녹십자는 지난해 8월 국내 식품의약품안전처에도 품목허가를 신청했다. 

GC녹십자 측은 향후 동남아 및 중동·중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나갈 계획이라고 밝혔다.

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