[더밸류뉴스=권소윤 기자]

GC녹십자(대표 허은철)가 기존 LNP(Lipid Nanoparticle, 지질 나노입자) 한계를 극복한 독자적 플랫폼 기반 연구를 국제학술지에 게재하며 독창적 플랫폼의 가능성을 확인했다.

GC녹십자는 자체 개발한 LNP 플랫폼 기반의 희귀질환 비임상 연구 결과가 SCIE급 국제학술지 ‘몰레큘러 테라피-뉴클레익 애시드(Molecular Therapy-Nucleic Acids)’에 게재됐다고 4일 밝혔다.

GC녹십자가 자체 개발한 LNP 플랫폼 기반 비임상 성과 주요 내용 요약 도표 [이미지=더밸류뉴스]

현재 시판 중이거나 임상 단계에 있는 다수의 mRNA-LNP(지질나노입자 안에 mRNA를 담아 전달하는 치료 방식) 치료제·백신은 반복 투여 시 간 독성과 과도한 면역 반응이 발생해 만성 질환 적용에 제약이 있었다. GC녹십자는 이를 해결하기 위해 인공지능(AI)과 구조-활성 관계(Structure-Activity Relationship) 분석을 활용한 지질 라이브러리를 구축하고, 최적의 LNP를 선별할 수 있는 독자 플랫폼을 마련했다.

이번 연구에는 GC녹십자가 자체 개발한 mRNA와 LNP가 적용됐다. 연구진은 이를 페닐케톤뇨증(PKU)과 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물 모델에 투여해 효능과 안전성을 검증했다.

실험 결과, GC녹십자의 LNP는 간 조직에 효과적으로 전달돼 기존 임상 검증 LNP 대비 우수한 단백질 발현을 보였으며, 질환을 유발하는 독성 대사물질을 감소시켰다. 특히 반복 투여 시에도 간 효소(ALT, AST) 수치 상승이나 과도한 면역 반응이 관찰되지 않아 우수한 내약성(tolerability)을 입증했다. 또 LNP 조성의 최적 설계를 통해 배치별 제조 재현성과 냉동·해동 시 안정성을 확보하는 등 제형 완성도 측면에서도 경쟁력을 확보했다.

GC녹십자는 이번 성과를 토대로 희귀 유전 질환뿐 아니라 만성 염증 질환, 항암 면역 치료제, 백신 등으로 mRNA-LNP 연구를 확대할 계획이다. 아울러 자체 생산 역량을 바탕으로 글로벌 제약사와의 공동 개발 및 기술 이전 가능성도 열어두고 있다.

정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 “이번 연구는 이온화 지질 구조 설계를 통해 효능과 안전성이 우수한 LNP 플랫폼을 자체 구축했음을 알린 것”이라며 “희귀질환 치료제 개발 가능성을 높였다는 점에서 의미가 크다. 앞으로도 플랫폼 고도화와 적용 영역 확장을 통해 글로벌 경쟁력을 강화해 나가겠다”고 밝혔다.

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