[더밸류뉴스=이승윤 기자]

노벨파마(대표이사 박찬호)가 뇌병변 치료제 비임상 결과를 통해 환자의 치료 가능성에 대한 긍정적인 답을 내놨다.

노벨파마는 ‘세계심포지엄 2024’에서 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.

진동규(왼쪽) 명예교수가 세계심포지엄 2024에서 발표 준비를 하고 있다. [사진=노벨파마]

세계심포지엄은 세계 각국의 리소좀 질환 분야 의료진 및 전문가들이 모여 리소좀축적질환 관련 최신 치료법, 임상 현황 등을 공유하는 국제포럼이다. 올해는 지난 4일부터 9일까지(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열렸다.

이번 심포지엄에 참석한 노벨파마 창업자 겸 최고과학책임자 진동규 성균관대학교 의과대학 명예교수는 현재 개발 중인 MPS IIIA 치료제 NP3011의 비임상 결과를 발표했다. 마우스 질환 모델에 뇌실 내 재조합 인간 헤파란 N 설파타제 효소 대체 요법을 적용해 헤파란 황산염 감소 효과와 뇌병변 개선 효능을 확인했음을 밝혔다.

MPS IIIA는 유전자 결함 때문에 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환으로 심각한 뇌손상을 유발한다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하지만 아직까지 허가 받은 치료제가 없다. 노벨파마는 GC녹십자와 함께 환자 체내에서 발현되지 않는 헤파란 N 설파타제 효소를 뇌실  안에 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제를 개발하고 있다.

노벨파마 관계자는 "산필리포증후군 A형은 현재까지 개발된 치료제가 없어 환자들의 미충족의료 수요가 매우 높다"며 "GC녹십자와 공동 개발 중인 NP3011 임상에 속도를 내 산필리포증후군 A형 환자 치료의 길을 열겠다"고 전했다.

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