[더밸류뉴스=이승윤 기자]

희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표이사 박찬호)가 희귀병 치료제에 대한 포스터 논문을 발표, 최우수 포스터로 선정됐다.

양아람 강북삼성병원 소아청소년과 교수가 지난 3~7일(현지 시각) 독일 뷔르츠부르크에서 열린 ‘제17회 국제 뮤코다당증학회'에서 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표하고 있다. [사진=노벨파마]

노벨파마는 지난 3~7일(현지 시각) 독일 뷔르츠부르크에서 열린 ‘제17회 국제 뮤코다당증학회'에서 GC녹십자와 공동연구 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.

국제 뮤코다당증학회는 유럽 뮤코다당증 환우회에서 3년마다 개최하는 국제 심포지엄으로 희귀질환 분야 의료진과 전문가들이 모여 최신 동향, 새로운 치료법, 임상 진행현황 등을 공유한다. 환자와 가족들을 위한 프로그램, 네트워킹 자리도 마련되어 있다.

이번 행사에는 미국, 유럽, 아시아 지역의 MPS 최고 권위자들이 참석했다. 국제 MPS 협회, 미국 최대 산필리포증후군 환우회 '산필리포 치료기금협의회', 유럽 MPS 협회 등 세계 뮤코다당증 관련 협회 주요 임원들과 관계자들이 참가했다.

발표자였던 양아람 강북삼성병원 소아청소년과 교수는 노벨파마가 현재 진행 중인 MPS IIIA 프로젝트 '뇌실 내 효소치료를 통한 MPS IIIA 치료제 개발'의 비임상 연구결과를 공개했다. 해당 연구는 최우수 포스터로 선정돼 최우수 포스터 세션에서 허가소개됐다.

MPS IIIA는 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이지만 아직 허가받은 치료제가 없다.

노벨파마 관계자는 "이번 심포지엄에서 MPS IIIA 치료제에 대한 소개, 연구개발 및 임상 현황을 공개하고 최우수 포스터로 뽑히는 성과를 거뒀다"며 "희귀질환 분야의 최고 전문가인 폴 하마츠, 줄리 아이젠가르트, 카라오넬 미국 산필리포 환우회장 등 희귀질환 분야의 글로벌 KOL(특정 분야의 전문지식과 직접적인 경험을 가진 권위자)들과 글로벌 임상에 대해 심도 깊은 논의도 나눴다"고 전했다. 이어 "우수한 비임상 연구결과를 토대로 글로벌 임상 준비에 만전을 기해 세계 최초의 MPS IIIA 치료제를 개발할 것"이라고 밝혔다.

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