[더밸류뉴스=권소윤 기자]

앱클론(대표 이종서)이 차세대 치료제 ‘네스페셀(AT101)’의 식품의약품안전처(이하 식약처) 개발단계 희귀의약품 지정을 받으며 글로벌 카티 시장 진입을 앞당길 기반을 확보했다.

앱클론은 차세대 카티(CAR-T) 치료제 ‘네스페셀(AT101)’이 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 18일 밝혔다. 개발단계 희귀의약품 지정은 국내 환자 수 2만 명 이하 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원책으로, 허가 절차 간소화와 자료 독점권 확대 등 제도적 혜택을 제공한다.

앱클론의 차세대 카티치료제 '네스페셀'의 식약처 희귀의약품 지정 관련 주요 내용. [자료=더밸류뉴스]이네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자를 대상으로 하는 환자 맞춤형 세포치료제다. 환자 T세포를 추출해 앱클론이 자체 개발한 CD19 특이적 인간화 항체 ‘H1218’을 삽입한 뒤 다시 환자에게 주입하는 방식이다. 기존 글로벌 카티치료제들이 주로 사용하는 생쥐 유래 ‘FMC63’ 항체 대신 H1218 항체를 적용해 약효 지속성과 항암 효과를 높였다는 설명이다.

임상 2상 중간결과에서 객관적반응률(ORR)은 94%로, 기존 치료제 평균 52%보다 크게 높았다. 완전 관해율(CR)도 68%로, 기존 약제(40%) 대비 우수한 성과를 보였다.

희귀의약품 지정으로 앱클론은 품목허가 유효기간 연장(5년→10년), 독점적 자료 보호기간 확대(4~6년→10년) 등 혜택을 얻게 된다. 이를 통해 개발 효율성을 높이고 상업화 과정에서 독점적 지위를 확보할 수 있을 것으로 전망된다.

글로벌 카티치료제 시장은 2023년 약 37.4억 달러(5조원) 규모에서 2029년까지 연평균 40% 성장해 약 290억 달러(39조원)에 이를 것으로 예측된다. 이 가운데 CD19 표적 치료제는 전체 시장의 70% 이상을 차지하고 있으며, 2029년 220억 달러(30조원) 규모로 확대될 전망이다.

네스페셀은 국가신약개발재단(KDDF)의 지원을 받아 임상 개발을 진행 중이며, 국내에서는 종근당이 상업화 우선권을 확보했다. 해외에서는 튀르키예 TCT가 기술이전을 통해 현지 공정개발을 추진하고 있다.

앱클론 관계자는 “네스페셀은 기존 3차 치료제의 한계를 넘어서는 성과를 보여주고 있다”며 “희귀의약품 지정에 따라 신속심사 및 조건부 허가를 추진해 상용화를 앞당기겠다”고 말했다.

앱클론은 혈액암 외에도 고형암을 겨냥한 스위처블 카티 플랫폼 ‘zCAR-T’ 개발에 나서고 있다. 최근 미국 특허를 확보한 HER2 어피바디 기반 기술은 필요할 때만 카티 세포를 활성화하는 On/Off 스위치 기능과 다중 표적 공격을 가능하게 해 차세대 플랫폼으로 주목받고 있다.

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