[더밸류뉴스=이연우 기자]

제약·의료 연구 현장에서 신약 임상과 재생의학 연구 성과가 잇따라 공개됐다. 지씨셀은 혈액암 치료제 후보물질 ‘GCC2005’의 임상 1a상 중간 결과를 발표했고, 대웅제약은 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 ‘베르시포로신’의 글로벌 임상 2상 환자 등록을 마치고 전체 환자 특성을 공개했다. 가톨릭중앙의료원 연구진은 mRNA와 약물을 함께 전달해 줄기세포의 연골 분화를 촉진하는 기술을 개발해 동물실험에서 재생 효과를 확인했다.

◆ 지씨셀, ICBMT 2026서 GCC2005 임상 성과 구두 발표

지난 17일 부산에서 열린 'ICBMT 2026'에서 서울아산병원 종양내과 윤덕현 교수가 발표하고 있다. [사진=지씨셀]

지씨셀(대표 김재왕·원성용)이 지난 17일 부산에서 열린 ‘ICBMT 2026’에서 CD5 표적 CAR-NK 세포치료제 후보물질 ‘GCC2005’의 임상 1a상 중간 결과를 발표했다. 2025년 10월 31일 기준 등록 환자는 9명이었으며, 종양 평가가 가능했던 8명 가운데 5명에서 치료 반응이 나타나 객관적반응률(ORR)은 62.5%를 기록했다. 이 중 3명은 암이 검사상 보이지 않는 완전관해(CR), 2명은 종양 크기가 감소한 부분관해(PR)를 보였다.

장기 추적 사례도 공개됐다. 세 차례 치료 후 재발한 혈관면역모세포 T세포 림프종 환자 1명은 저용량 투여 후 완전관해에 도달해 18개월째 상태를 유지하고 있다. 초기 안전성 평가에서는 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)과 이식편대숙주병(GvHD)이 보고되지 않았다.

GCC2005는 현재 국내 임상 1a상 대상자 투약을 마치고 임상 1b상 개시를 준비하고 있다. 윤덕현 서울아산병원 종양내과 교수는 “GCC2005는 초기 임상에서 치료 반응과 장기간 완전관해가 유지되는 사례가 관찰된 만큼, 후속 임상을 통해 이러한 가능성을 보다 구체적으로 확인할 필요가 있다”고 전했다.

◆ 대웅제약 특발성 폐섬유증 신약 ‘베르시포로신’, 유럽호흡기학회서 글로벌 2상 전체 환자 특성 첫 공개

지난 6일 세브란스병원 호흡기내과 박무석 교수가 스페인 바르셀로나에서 열린 'ERS 2026'에서 베르시포로신 글로벌 임상 2상 분석 결과를 발표하고 있다. [사진=대웅제약]

대웅제약(대표 박성수·이창재)이 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 ‘베르시포로신’의 글로벌 임상 2상 환자 104명 등록을 완료하고 전체 환자 특성을 처음 공개했다. 지난 6일 스페인 바르셀로나에서 열린 ‘2026 유럽호흡기학회’에서 발표했으며, 임상 2상 주요 결과는 2027년 상반기 공개할 예정이다.

이번 임상에는 한국 환자 55명과 미국 환자 49명이 참여했다. 전체 환자 가운데 기존 항섬유화제를 사용하고 있는 환자는 71명, 사용하지 않는 환자는 33명이다. 임상에서는 베르시포로신 또는 위약을 하루 두 차례 24주간 투여해 유효성과 안전성을 평가하고 있으며, 기존 치료제와의 병용도 허용했다.

베르시포로신은 폐에 콜라겐이 과도하게 쌓이는 과정을 억제하는 방식으로 개발 중인 후보물질이다. 대웅제약은 기존 치료제를 사용 중인 환자와 사용하지 않는 환자를 모두 포함해 실제 진료 환경에서의 효과와 안전성을 확인한다는 계획이다. 베르시포로신은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품으로 지정됐으며 FDA 패스트트랙 대상으로도 선정됐다.

◆ 기초의학사업추진단, mRNA와 약물 동시 전달로 줄기세포 연골 재생 효과 높였다

가톨릭대 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 연구진이 '분화 촉진 나노입자(DaN)'를 개발했다 [사진=가톨릭중앙의료원]

가톨릭대 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단(단장 민창기 교수) 연구진이 mRNA와 약물을 하나의 지질나노입자에 담아 줄기세포에 전달하는 ‘분화 촉진 나노입자(DaN)’를 개발했다. 연구진은 이를 줄기세포에 적용했을 때 연골세포로의 분화를 촉진하고, 동물실험에서는 손상된 연골의 초기 재생 효과가 높아지는 것을 확인했다.

연구진은 연골 분화를 유도하는 SOX9 mRNA와 저분자 약물 덱사메타손을 지질나노입자(LNP)에 함께 담아 중간엽줄기세포에 전달했다. 기존 줄기세포 기반 연골 치료는 연골세포로 분화하는 데 시간이 오래 걸리고 유전물질 전달 효율이 낮다는 한계가 있는데, 두 물질을 동시에 전달해 분화 속도와 전달 효율을 높이는 방식이다.

연골 결손 쥐 모델에 적용한 결과 초기 연골 형성과 결손 부위 회복이 향상됐으며, 주요 연골 분화 지표도 증가했다. 다만 현재는 세포 및 동물실험 단계의 연구 결과로 사람에게서 치료 효과가 확인된 것은 아니다. 연구진은 이번 결과가 mRNA 기반 나노치료 기술을 재생의학에 활용할 가능성을 보여준다고 설명했다.

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