[더밸류뉴스=이명학 기자]

국내 대형 제약사(한미약품, GC녹십자)들이 공동 개발중인 ‘파브리병 치료제(LA-GLA)’가 기존 치료제 대비 신장기능과 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수하다는 평가를 받고 있다.

한미약품(대표이사 박재현)은 최근 독일 함부르크에서 열린 ‘Update on Fabry Disease 2024’에서 파브리병(유전성 대사질환) 치료제 ‘LA-GLA(코드명: HM15421/GC1134A)’의 기존 제품 대비 우수한 효능을 공개했다. LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 '월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중으로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다. 지난 2020년부터 양사가 협력해 공동 개발 중이다.

한미약품이 최근 독일 함부르크에서 열린 'Update on Fabry Disease 2024'에서 GC녹십자와 공동 개발 중인 LA-GLA에 대해 발표하고 있다. [사진=한미약품]

한미약품은 LA-GLA의 우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 역할을 담당하는 족세포의 세포 사멸을 억제하는 것을 기전적으로 입증한 결과를 공개했다. 또 LA-GLA가 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선하는 것은 물론, 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관병을 효과적으로 개선한다는 내용도 발표했다.

한미약품은 이를 토대로 파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증, 감각 이상 등의 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로, ‘LSD(리소좀 축적질환)’의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이른다.

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